01 客户文献分享 | 昆明理工大学的陈永昌教授及其团队于2025年3月10日，在《Nature Communications》期刊上发表了题为“Activation of endogenous full-length utrophin by MyoAAV-UA as a therapeutic approach for Duchenne muscular dystrophy”的研究论文。研究开发了一种肌肉靶向的utrophin激活系统（MyoAAV-UA），该系统基于紧凑型dCasMINI-VPR系统，用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）。通过在mdx小鼠和非人灵长类动物中进行系统性给药，显著上调了内源性全长utrophin的表达，改善了骨骼肌功能并减缓了心脏功能的恶化，且效果可持续六个月。此外，该系统在诱导多能干细胞衍生的DMD患者的肌管中也能有效提升utrophin及其糖蛋白复合物的表达，显示出良好的治疗潜力和安全性。
02 芳拓生物的rAAV基因治疗产品获批新适应症 2025年3月13日，芳拓生物宣布其自主研发的重组腺相关病毒（rAAV）基因治疗产品FT-003注射液获得中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）的临床试验默示许可，此次适应症为糖尿病视网膜病变（DR），这是FT-003注射液继nAMD和DME后获批的第三个新适应症。
03 客户文献解读 | 南京大学鼓楼医院的蒋青/郭保生团队近日在《Bone Research》（IF=143）杂志上发表了题为“Enhanced SIRT3 expression restores mitochondrial quality control mechanism to reverse osteogenic impairment in type 2 diabetes mellitus”的研究，揭示了SIRT3通过调节线粒体质量控制逆转2型糖尿病骨质疏松的机制，并探索了与此机制相关的创新治疗策略。
04 新型LNP系统开发 | 西南大学药学院李翀教授团队与澳门科技大学的姜志宏教授合作，在Nature子刊《Nature Communications》上发布了研究成果，题为“Berberine-inspired ionizable lipid for self-structure stabilization and brain targeting delivery of nucleic acid therapeutics”。该研究开发的新型LNP系统能够突破血脑屏障，实现大脑靶向治疗。
05 新突破的基因递送技术 | 西湖大学研发的ProteanFect CRISPR Max小鼠免疫细胞转染试剂盒大幅提高了基因编辑效率，接近100%的基因编辑效果。这种全新的基因递送系统基于创新的内源蛋白凝聚体技术，为免疫学及基因编辑研究带来了强有力的支持。
06 华南理工大学的创新成果 | 华南理工大学的研究团队于2025年3月11日在《Cell Biomaterials》刊发表了论文，提出了一种体内靶向mRNA递送策略，能够通过模拟人类免疫缺陷病毒（HIV）的膜融合机制，开发出T细胞特异性膜融合型仿病毒颗粒，显著提高CAR-T细胞的生产效率。
07 罕见病AAV基因疗法临床研究启动 | 杭州嘉因宣布其腺相关病毒（AAV）基因疗法治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）的临床研究正式启动，标志着在该领域的重大进展。
01 亚洲首例基因编辑猪成功进行异种肾移植 | 2025年3月12日，西京医院的医疗团队在终末期肾病患者体内成功移植了一只多基因编辑猪的肾脏，术后恢复良好。
02 诺奖团队的研究揭示血脑屏障重要性 | 斯坦福大学的研究团队在《Nature》期刊上发表的文章探讨了血脑屏障内皮细胞的糖萼异常改变与衰老及神经退行性疾病之间的关联。
03 FDA批准的首个环形RNA疗法完成首例患者给药 | 转录本（上海）生物科技有限公司的环形RNA药物RXRG001在1/2a期临床研究中完成首例患者的给药，旨在评估其对放射性口干症的安全性和有效性。
01 MeiraGTx与Hologen合作开发帕金森基因疗法 | 2025年3月13日，MeiraGTx公司公布与Hologen Limited达成战略合作，旨在加速其帕金森病基因疗法AAV-GAD的开发。
02 长春生物医药城项目启动 | 近期，百亿总投资的长春市生物医药城项目集中开工，标志着东北地区细胞产业迈入创新驱动的新阶段。
03 传奇生物的年销售突破 | 传奇生物于2025年3月11日发布公告，其CARVYKTI®在2024年的销售额达963亿美元，这一细胞基因疗法已惠及超过5000名患者。
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